[스타트업4]  동국대학교 이과대학 화학과 김종필 교수 연구팀은 최신 유전자 가위로 알려진 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 기반 유전자 가위 나노컴플랙스를 제작해 알츠하이머(치매) 치료에 활용할 수 있는 신기술을 세계 최초로 개발했다고 발표했다. 

이번 기술개발로 치매를 비롯한 퇴행성 뇌질환들에 대해 유전자 가위기술을 활용한 혁신적 치료 방안을 제시함으로써, 현재 의학기술의 한계를 뛰어넘은 차세대 재생의료 산업에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.

유전자 가위 기술에 기반한 유전자 치료기술은 현재 전 세계적으로 가장 주목을 받는 최신 생명공학 기술로서, 다양한 질병들에 대해서 적용될 수 있는 혁신적 유전자 치료 및 교정기술로서 각광받고 있다. 특히, 생체 내에서 유전자 가위를 활용한 생체 내 질환 치료용 유전자 치료기술은 생체내의 잘못된 유전자를 바로 교정하여 질환 치료에  활용할 수 있기 때문에 차세대 유전자 치료 기술로서 주목을 받고 있다. 

특별히 뇌의 신경세포를 타깃으로 한 유전자 가위 기반 생체 내 신경세포 유전자 교정 치료기술은 타깃 뇌 신경세포에 대해서만 유전자 교정이 효율적으로 이루어져야만 하는 기술이 필수적으로 요구되어 진다. 따라서 그 활용의 중요성에도 불구하고 현재까지 치료용으로 활용될 수 있는 뇌 신경세포를 타깃으로 한 효율적 생체 내 유전자 교정기술이 발표되어진 바 없다.

김 교수 연구팀은 특히 뇌 신경세포에 대한 정확하고 효율적이며 안전한 유전자 교정을 위해 유전자 가위 나노 컴플랙스(Cas9 Nanocomplex)를 제작했으며, 이를 활용하여 뇌신경세포에서 효율적으로 유전자 표적 타깃팅을 유도할 수 있다는 것을 증명했다. 더 나아가 이 기술을 활용하여 알츠하이머 질환 마우스 모델에 적용했을 때, 치매 질환의 증상이 놀라운 수준으로 완화되며 알츠하이머 질병 진행이 효과적으로 지연됨을 보여줌으로써, 유전자 가위 기반한 유전자 교정 치료 기술이 치매질환 치료의 활용될 수 있음을 세계 최초로 발표했다.

이번 연구는 기존의 치매 치료제를 대체할 수 있는 유전자 가위 기반 효과적인 치매 치료용으로 활용될 수 있으며, 이외 다양한 퇴행성 뇌 질환들에 대한 유전자 가위 기반 유전자 교정 치료 기술의 실용화를 높여 경제적 파급효과가 클 것으로 기대하고 있다. 김 교수 연구팀은 “이번 연구결과를 바탕으로, 향후 최신 유전자 교정법의 핵심 분야인 CRISPR/Cas9 기반 생체 내 유전자 교정 치료 기술 연구의 세계적 기술 선도를 이어갈 것”이라고 밝혔다.

[스타트업4=임효정 기자] hj@startuptoday.kr